在2020年12月28日国家医保局公布的新版国家医保目录中，由正大天晴药业集团自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（商品名：福可维®）被成功纳入，不仅非小细胞肺癌适应症成功续约，其治疗小细胞肺癌（适应症：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的小细胞肺癌患者）和软组织肉瘤（适应症：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者）的相应适应症也被正式纳入国家医保目录。 此次安罗替尼三大适应症成功进入国家医保目录，将进一步扩展靶向治疗受益人群，对于广大肿瘤患者来说无疑是一大重磅喜讯。安罗替尼作为我国自主研发的多靶点TKI荣耀上市
安罗替尼是由正大天晴药业集团历经11年自主研发的1.1类抗肿瘤创新药物，是新一代小分子多靶点抗血管生成TKI，同时也为国家重大新药创制专项支持的重点品种，于2018年5月8日获批上市。2020年，安罗替尼一路高歌猛进，数项相关研究成果先后登上ASCO（18项）与ESMO（18项）大会；在ESMO-Asia上，安罗替尼脱颖而出，甲状腺癌相关研究荣获正式口头报告；而在之后的SNO（Symposium of Neuro-Oncology）会议上，安罗替尼再传佳音，联合方案荣登壁报专场，开启了深入探索胶质母细胞瘤治疗的新征程。由此可见，安罗替尼为拓展更多领域、推进前线治疗、开展深入探索，从而惠及更多肿瘤患者所做出的不懈努力，而在此次医保谈判后最终三大治疗适应症成功进入国家医保目录也再次体现了正大天晴药业集团作为民族药企的责任与担当。
非小细胞肺癌（NSCLC）
本次医保目录续约适应症：既往至少接受过2种系统化疗后出现疾病进展或复发的局部晚期或转移性NSCLC患者。
在2017年ASCO大会上，一项由上海交通大学附属胸科医院韩宝惠教授和天津市肿瘤医院李凯教授共同牵头开展的ALTER0303 III期研究数据高调亮相，该研究旨在观察安罗替尼用于NSCLC患者三线及以上治疗的有效性和安全性。结果显示，与安慰剂组相比，安罗替尼组患者的OS显著延长（9.63个月对6.30个月，P=0.0018），ORR（9.18%对0.7%，P＜0.0001）和DCR（80.95%对37.06%，P＜0.0001）也均得到了显著提高。同时，研究结果还显示了安罗替尼能够显著延长患者PFS达3.97个月（5.37个月对1.40个月，P＜0.0001）。基于此III期临床研究数据，安罗替尼于2018年5月8日被国家药品监督管理局批准上市，用于治疗晚期或转移性NSCLC。
作为国内首个批准用于治疗既往至少接受过2种系统化疗后出现进展或复发晚期NSCLC患者的小分子多靶点TKI，安罗替尼不仅破解了当时我国晚期NSCLC三线治疗无药可用的困局，同时在上市之初即被纳入2018版《CSCO原发性肺癌诊疗指南》，彰显了其在NSCLC后线治疗应用中的强劲势头。
ALTER0303试验主要终点（OS）
小细胞肺癌（SCLC）
本次医保目录新增适应症：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的SCLC患者。
2019年8月30日，基于由吉林省肿瘤医院程颖教授牵头开展的ALTER 1202 Ⅱ期临床研究获得的较好结果，即相比安慰剂，安罗替尼治疗既往接受过至少2线化疗的SCLC患者，将PFS延长了3.4个月（4.1个月对0.7个月），疾病进展或死亡风险降低了81%（HR=0.19，95%CI：0.12～0.32，P＜0.0001），OS延长了2.4个月（7.3个月对4.9个月），死亡风险下降47%（HR=0.53，95%CI：0.34～0.81，P=0.0029），国家药品监督管理局正式批准安罗替尼可用于SCLC三线治疗。这是国内首个获批SCLC后线治疗的小分子多靶点TKI。因此，安罗替尼的获批成功打破了SCLC后线无药可治的僵局，很好地填补了临床空白，并造福更多SCLC患者。而《CSCO小细胞肺癌诊疗指南2020版》也迅速将其列为推荐用药。
ALTER1202研究主要终点（PFS）
软组织肉瘤（STS）
本次医保目录新增适应症：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期STS患者。
2019年6月24日，安罗替尼正式获得国家药品监督管理局批准，用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期STS患者的治疗，成为STS领域在国内获批的第一个靶向药物，并获2019年《CSCO软组织肉瘤诊疗指南》推荐。此项获批正是源于安罗替尼治疗肉瘤的Ⅱ期和ⅡB期临床研究（ALTER0203）数据。ALTER0203研究结果表明，安罗替尼较安慰剂可显著延长STS患者的中位PFS达4.8个月（6.27个月对1.47个月，P<0.0001），降低疾病进展风险达67%，显著提高ORR（10.13%对1.33%，P=0.0145）、DCR（55.7%对22.67%，P<0.0001），且对平滑肌肉瘤、腺泡状软组织肉瘤、滑膜肉瘤等多种亚型疗效显著。
ALTER0203研究（PFS）
安罗替尼三大抗肿瘤机制
抗血管生成多靶点全面、强效抑制
全面作用于血管生成通路中VEGFR、PDGFR和FGFR等各相关靶点，IC50低，且靶点集中，因此抗血管生成治疗强效、单药有效且副作用低。
抑制肿瘤细胞增殖和转移
抑制c-Kit（增殖）、RET（增殖）、FGFR（增殖/转移）、c-Met（转移）等靶点，控制肿瘤细胞增殖和转移。
重塑肿瘤微环境，联合增效
解除免疫抑制状态，增加T细胞活性及浸润，协同免疫治疗；与免疫治疗联合，明显提高肿瘤缓解。开启血管正常化窗口，提高药物递送效率；联合化疗/TKI明显提高肿瘤缓解。增加局部氧分压和氧含量，抑制放疗诱导的血管新生，放疗增敏。
安罗替尼纳入医保，为更多的肿瘤患者“保驾护航”
安罗替尼自研发到上市再到最终进入临床已历经十余年，其疗效与安全性均经受住了真实世界中的层层考验。相信随着安罗替尼被纳入国家医保，将会有更多患者能够用得上、用得好、用得起这种优选抗肿瘤药物。
民众的健康是民族昌盛和国家富强的重要标志，期待新的医保目录实施为更多人带来福祉，早日实现“健康中国2030”的宏伟目标。
